Metoda CRISPR-Cas9 polega na cięciu DNA i dezaktywacji wadliwego genu lub zastąpieniu go prawidłową wersją. Taka procedura może mieć kluczowe znaczenie w przypadku leczenia ludzi – informuje magazyn „Science”.
Wprowadzanie zmian w DNA to wielka nadzieja dla chorych i nosicieli wad genetycznych, ale też potencjalne zagrożenie i ogromne dylematy etyczne. W Waszyngtonie trwa międzynarodowy szczyt poświęcony tematyce edycji ludzkich genów.
Przy opracowaniu tej metody naukowcy inspirowali się działaniem bakterii. To własnie one usuwają ze swojego genomu DNA wprowadzane przez wirusy. Badania laboratoryjne wykazały, że dzięki CRISPR można korygować wadliwe fragmenty DNA, które powoduje choroby.
Metoda wciąż jest niedoskonała. Wciąż zdarza się, że usunięty zostaje zbyt duży fragment DNA. W ten sposób można niestety doprowadzić do uszkodzenia ważnych genów i np. do powstania nowotworu.
Naukowcy z Broad Institute uważają, że udało im się rozwiązać ten problem dzięki zmodyfikowaniu struktury molekularnej enzymu Cas9. Nowa, bardziej precyzyjna wersja enzymu powinna usuwać tylko ten wycinek DNA, dla którego została zaprojektowana, nie naruszając reszty kodu genetycznego.
Testy przeprowadzone na komórkach nerki ludzkiego płodu nie wykazały żadnych błędów, jednak zdaniem autorów badań wiele jeszcze trzeba dopracować, zanim można będzie przejść do prób klinicznych na ludziach.