Tylko w Polsce insulinę regularnie przyjmuje ok. 300 tys. osób. A ten hormon produkowany jest właśnie dzięki technologii GMO. Kiedyś uzyskiwano go z organizmów bydła lub z trzody chlewnej. Było to jednak skomplikowane – wymagało poświęcenia życia wielu zwierząt i  kosztownego oczyszczania preparatu – a do tego uciążliwe dla pacjentów, ponieważ pochodzący z „obcych” tkanek hormon wywoływał często skutki uboczne. Tych wad pozbawiona była Humulina, która trafiła na rynek w 1982 roku i szybko zrewolucjonizowała leczenie cukrzycy, wypierając przy tym konkurentów. Dla naszego organizmu jest ona bowiem nie do odróżnienia od naturalnego ludzkiego hormonu. Produkują ją bakterie, którym – metodami inżynierii genetycznej – wszczepiono gen ludzkiej insuliny.

Lista leków, szczepionek oraz preparatów diagnostycznych produkowanych z użyciem GMO już w 2001 roku przekroczyła 80 pozycji. Znajdziemy wśród nich substancje hormonalne (m.in. hormon wzrostu czy gonadotropiny), interferony (białka zwalczające infekcje wirusowe), interleukiny (cząsteczki koordynujące pracę układu odpornościowego), czynniki krzepnięcia krwi (których brak chorym na hemofilię) czy enzymy stosowane w terapii wrodzonych zaburzeń metabolicznych. Organizmy z modyfikowanym DNA produkują na nasz użytek przeciwciała monoklonalne, którymi można leczyć schorzenia autoimmunologiczne: stwardnienie rozsiane, reumatyzm czy chorobę Leśniowskiego-Crohna. Dzięki technikom inżynierii genetycznej możemy wytwarzać szczepionki z  pominięciem hodowli niebezpiecznych dla człowieka patogenów. Przykładem mogą być choćby preparaty przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B, wprowadzone do użytku już w 1986 roku. Na białkach uzyskiwanych z organizmów transgenicznych opiera się też wiele testów diagnostycznych służących do wykrywania chorób wywoływanych przez mikroby, których nie umiemy hodować (np. HIV).

Większość tych substancji produkują dziś dla nas genetycznie modyfikowane mikroby. Najczęściej są to bakterie – pałeczki okrężnicy (Escherichia coli) oraz laseczki sienne (Baccillus subtilis). Czasem potrzebne są organizmy bardziej zbliżone właściwościami do komórek ludzkich – wówczas sięgamy po drożdże Sac-charomyces cerevisieae lub Pichia pastoris. Jednak i to rozwiązanie nie jest idealne, bo wiąże się z  ryzykiem zanieczyszczenia leczniczych produktów niepożądanymi szczepami mikrobów. Dlatego nowy trend w leczniczym GMO to hodowla organizmów tkankowych działających jak fabryki medykamentów – a najtaniej i najłatwiej osiągnąć to w przypadku roślin. 

Przyszłością farmacji stają się dziś uprawy modyfikowanych genetycznie pomidorów, kukurydzy, ziemniaków czy tytoniu. Oczywiście nie ma na razie mowy, żeby dostarczać człowiekowi w sałatce pomidorowej przeciwciała czy insulinę, bo białka te zostałyby zniszczone przez nasze enzymy trawienne. Możliwe jest jednak aplikowanie w ten sposób antygenów – tych fragmentów drobnoustrojów, które pobudzają organizm do wytworzenia odporności przeciw nim. 

Rośliny są też doskonałym źródłem tzw. szczepionek DNA, z którymi medycyna wiąże spore nadzieje. To fragmenty rekombinowanego DNA kodujące białko, przeciw któremu chcemy uodpornić nasz organizm. Może to być np. czynnik wzrostu naczyń krwio-nośnych – substancja produkowana przez komórki nowotworowe, które w ten sposób „ho-dują” sobie własny układ krwionośny. Szczepionki DNA mogą też być w przyszłości jedyną skuteczną strategią w walce z groźnymi wirusami, takimi jak HCV czy HIV.