Beata Igielska, Focus o Zdrowiu: Jak ocenia pani leczenie hemofilii w Polsce, czyli genetycznej choroby krwi, której istotą jest wrodzony brak lub niedobór czynników krzepnięcia krwi, należy je podawać choremu do żyły lub stosować nowoczesne leczenie podskórne?
Dr Małgorzata Gałązka – Sobotka (MGS), dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego Uczelni Łazarskiego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, ekspertka Pracodawcy RP, zastępczyni przewodniczącego Rady Narodowego Funduszu Zdrowia: Dobrze oceniam, choć zawsze jest „ale”. Obecnie w polskiej ochronie zdrowia hemofilia ma kompleksowy, uregulowany, dobrze zorganizowany system opieki w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię, który dziś nie uwzględnia postępów w technologiach. Mówiąc krótko, dziś mamy pacjentom do zaoferowania jeszcze więcej poprzez rozszerzenie dostępu do nowoczesnego, podskórnego leczenia.
Podskórnego, żeby dzieci chore na hemofilię, również te najmłodsze, nie musiałyby cierpieć z powodu dożylnego podawania leku co drugi dzień lub związku z podawaniem go do portu naczyniowego, który nie jest przeznaczony dla chorych na hemofilię?
MGS: Obecnie wszystkie publikacje WHO mówią, że celem systemu ochrony zdrowia jest nie tylko odtworzenie, ratowanie i utrzymanie zdrowia, ale również dbanie o jakość życia.
Tu parametrem powinna być koncepcja value-based healthcare, medycyna oparta na wartości, która mówi wprost, o patient experience, doświadczeniu pacjenta, o tym, co on przeżywa w procesie leczenia. Choroba przewlekła jest z nami całe życie. Ale jeśli jest dobrze zaopiekowana, nie wpływa na jakość tego życia, co jest miarą sukcesu organizacji i finansowania ochrony zdrowia.
Pojawiły się przełomy, które pozwalają całkowicie odciąć pacjenta od świadomości, że choruje na tak ciężką chorobę, jaką jest hemofilia i możemy dać mu normalne życie, a w dodatku dotyczy to dzieci. W tych okolicznościach, rozumiejąc pryncypia systemu ochrony zdrowia i konstytucyjnego prawa dziecka do szczególnej ochrony, nie powinniśmy dyskutować, czy wykorzystać nowoczesne technologie, tylko, jak szybko udostępnić je pacjentom.
W niedawno zorganizowanej przez Uczelnię Łazarskiego i Partnerstwo STOP Otyłości debacie cały czas mówiono o prawie dziecka do rozwoju w zdrowiu.
Dzisiaj potencjał dziecka chorego na hemofilię do rozwoju zdrowiu, które musi mieć wlewy co dwa dni jest bardzo ograniczone. Choroba tworzy ograniczenia w stylu życia, które wpływają na jego inne potencjały rozwojowe. Mam tu jednoznaczne zdanie i absolutnie w pełni wpiszę się w mocną narrację organizacji pacjenckich, mówiącą o konieczności pilnych działań w tej materii. Aczkolwiek uważam, że nie powinna być to dyskusja o rozszerzaniu opcji terapeutycznych tylko dla dzieci, bowiem ograniczenie korzystania z nich dla osób, które kończą 18 lat jest nieracjonalne z punktu widzenia, nie tylko samego chorego i jego bliskich, ale przede wszystkim kosztów systemowych.
Podobny problem jest w leczeniu wielu chorób przewlekłych. Młody człowiek po ukończeniu konkretnego roku życia, nie zawsze jest to 18 lat, ma zabierane prawo do nowoczesnego sprzętu bądź leku refundowanego przez NFZ.
MGS: To jest absolutnie nielogiczne w kontekście tragicznych wskaźników demograficznych, dynamicznego spadku dzietności i wizji pogłębiającego się kryzysu na rynku pracy ze względu na brak siły roboczej. Niechęć polskiego społeczeństwa do migrantów i niski przyrost naturalny zmuszają do postawienia pytania, jak my utrzymamy gospodarkę, przy jednoczesnej rezygnacji z zasobów pracy osób wykluczonych z powodu stanu zdrowia. Każdy młody człowiek dotknięty chorobą przewlekłą powinien mieć zabezpieczone finansowanie leczenia najskuteczniejszego i jak najbardziej neutralizującego wpływ choroby na jakość życia, tak, by mógł kształcić się i pracować. To jest warunek sine qua non państwa zorientowanego na rozwój. Nie wyobrażam sobie innej sytuacji i bardzo mi tego brakowało w kampanii prezydenckiej. Kandydatów na najwyższy urząd w państwie w ogóle nie pytano o takie sprawy.
Hemofilia, jak widać jest dużym wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia. Jak obecnie wygląda system opieki nad pacjentami? Powiedziała pani, że on nie jest zły sam w sobie. Wiem, że na przykład w USA chorzy nie mają zabezpieczonego czynnika krzepliwości ale z drugiej strony w wielu krajach europejskich dostępne jest leczenie podskórne.
MGS: Tak jest. W Polsce przez lata udało się zbudować absolutnie białą kartę polskiego systemu ochrony zdrowia i jest nią opieka nad chorymi na hemofilię. Ale czy to oznacza, że należy poprzestać na tym, co jest? Nie. Już troszkę mówiłam, dlaczego. Bo postęp technologiczny jest dynamiczny, daje nam nowe narzędzia i ogrom szans dla pacjentów.
Czy w narodowym programie, czy też w programie lekowym możemy pacjentom chorującym na hemofilię zaoferować więcej?
MGS: W gronie klinicystów i organizacji pacjenckich, skupiających osoby chore na hemofilię i ich opiekunów toczy się dyskusja, co do kierunku zmian w opiece poprzez rozszerzenie dostępu do leczenia podskórnego. Są zwolennicy włączenia nowych opcji do finansowania do programu narodowego, ale i szerokie grono, dla których optymalnym byłoby rozbudowywania modelu opieki opartego na programie lekowym. Moim zdaniem trzeba myśleć przez pryzmat pacjenta, a nie tego czy innego rozwiązania, choć każde z nich ma wady i zalety. One są tylko ramą organizacji opieki. W tej ramie organizacyjnej powinno być zabezpieczone jak najwięcej dla pacjenta z punktu widzenia efektu leczenia, jaki chcemy uzyskać.
Czytaj także: Rejestr nowotworów dziecięcych powinien być rozwiązaniem systemowym. Uratuje dzieci
Jest pani ekonomistką, więc proszę powiedzieć, jak te podskórne, nowe formy podaży leków w hemofilii mogą przełożyć się na oszczędności dla systemu ochrony zdrowia?
MGS: Absolutnie wprost, co jest udowodnione. Jest mniejsza interakcja pacjenta z systemem ochrony zdrowia, a więc ograniczenie bezpośredniego obciążenia lekarzy, pielęgniarek, ale również rodziców, bo jeżeli zabezpieczamy dzieciom terapie długo działające, to w rzeczywistości rodzice mogą wrócić do pracy, dzieci mogą wrócić do pełnego, nieskrępowanego rozwoju. W ten sposób tworzy się przestrzeń do rozwoju kapitału ludzkiego, a zatem tworzenia produktu krajowego brutto. Tworzy się dochód wytwarzany przez rodziców, którzy funkcjonują normalnie, realizują normalne zadania i funkcje. Dziś bardzo wielu rodziców dzieci chorych na hemofilię nie pracuje, bo nie ma takiej możliwości.
Czyli dla rynku pracy moglibyśmy odzyskać ogromny potencjał?
MGS: Oczywiście. Odzyskalibyśmy ten potencjał i przede wszystkim dalibyśmy przestrzeń, żeby to nowe pokolenie, dzieci dotknięte ciężkimi chorobami mogły z ambicją i optymizmem planować swoje dorosłe życie. Chodzi o to, żeby nie miały poczucia, że choroba jest ograniczeniem w odważnym myśleniu o własnym rozwoju.
To się absolutnie przełoży na konkretne korzyści, zarówno po stronie produktu krajowego, ale też po stronie Zakładu Ubezpieczeń Społecznych. Pamiętajmy, że każda choroba ma swoje odzwierciedlenie w płatnościach i świadczeniach, które finansuje nie tylko NFZ, ale także i ZUS. Im mniejszy jest wpływ choroby na dezaktywizację zawodową, a tak będzie w przypadku dzieci chorych na hemofilię po wprowadzeniu nowoczesnego leczenia, ma to oddziaływanie aktywizujące na rodziców do powrotu na rynek pracy. Osoby dorosłe mogą powrócić do szerszej aktywności, a to są bezpośrednie korzyści płynące w danym roku budżetowym, a nie tak jak w przypadku profilaktyki – korzyści widoczne za 10 lat. Tu korzyści będziemy widzieli od razu – w danym roku budżetowym.
A jak pani sądzi, skąd się wziął podział, że leczenie hemofilii jest finansowane w dwóch ścieżkach: program profilaktyki zdrowotnej i program lekowy i od 2022 roku oba są finansowane przez NFZ?
MGS: Myślę, że Ministerstwo Zdrowia, udostępniając tę technologię w takim schemacie refundacyjnym, poszło w pewien utarty mechanizm – program lekowy, jest w polskim systemie naturalną ścieżką udostępniania nowoczesnego leczenia. W sumie większość innowacyjnych farmakoterapii, które mają dość duży wpływ na budżet płatnika, ale jednocześnie wymagają zawężenia i udostępnienia w określonych ośrodkach, które spełnią kryteria kompetencyjne pod względem kadry, doświadczenia, będą raportowały dane dotyczące pacjentów włączanych i prowadzonych w programie z efektami leczenia. Programy lekowe rozwijają się w Polsce bardzo szeroko i są przykładem podejścia kompleksowego i skoordynowanego. Większość nowoczesnego leczenia wprowadzana jest właśnie w ten sposób do koszyka świadczeń gwarantowanych. Korzyści z programu lekowego w przypadku hemofilii widzę bardzo duże. Jest to przede wszystkim zawężenie do ośrodków, które rzeczywiście mają kompetencje i gwarantują nie tylko podanie leku, ale też bardziej kompleksowe podejście do opieki nad pacjentem, żeby mieć kontrolę nad potencjalnymi powikłaniami czy zaostrzeniami choroby.
Myślę, że takie właśnie były intencje regulatora, wprowadzającego nowoczesne leczenie hemofilii dla tej zawężonej populacji dzieci właśnie w formie programu lekowego. Dziś jednak ostateczny schemat udostępnienia tego leczenia jest wyborem ministra zdrowia. Tak jak zaznaczałam wcześniej, każda z alternatywnych ścieżek ma zalety i ograniczenia. Tu nie jestem w stanie wskazać własnych preferencji, chociaż… mechanizm programu lekowego w moim odczuciu jest bardziej klarowny.
Dyskutując o rozszerzaniu jakości i technologii dostępnych dla pacjentów z hemofilią, najważniejszą sprawą, której powinniśmy pilnować, jest zabezpieczenie realnego dostępu do optymalnego schematu leczenia dla polskich pacjentów.
W takim kierunku powinien pójść system?
MGS: Jeszcze raz powtórzę: chodzi o zabezpieczenie realnego dostępu, żeby nie było tak, że w rzeczywistości, gdy włożymy to do narodowego programu, pojawi się myślenie, że lek podskórny jest droższy, więc nie będziemy go stosować. Różne są motywy świadczeniodawców, borykających się z wyzwaniami finansowymi. Musimy się liczyć z taką sytuacją.
Czytaj także: Leczenie cukrzycy w Polsce: między postępem a wyzwaniami. Eksperci apelują o pilne działania
W związku z tym najważniejsze jest, żeby dzisiaj świadczeniodawcy mieli udostępnione technologie tak, aby były realnie stosowane, żeby był wykorzystywany potencjał leków, niosących wartość dodaną dla pacjenta. To są subtelności mechanizmów finansowania, od których zależy, np. czy się pacjenta operuje tradycyjną metodą, czyli rozcina mu się żołądek czy laparoskopowo. Od poziomu wyceny i płatności zależy motywacja świadczeniodawców do wykorzystania metod terapeutycznych. Rolą regulatora jest tworzenie rozwiązań chroniących interes pacjenta, a ten mierzony jest najczęściej realną dostępnością do technologii, która jest skuteczna, bezpieczna i istotnie poprawia jakość życia. Bo jeżeli tak określi się mechanizmy finansowania, że będzie bardziej opłacało się chorym na hemofilię jednak podawać tradycyjne, dożylne terapie, to może się okazać, że refundacja będzie, owszem, tylko realnej dostępności dla pacjenta w wielu miejscach w Polsce nie będzie. I to jest systemowy dylemat, który ma minister zdrowia – jakie rozwiązanie zastosować, żeby jakość opieki była wyższa poprzez realny dostęp pacjentów do leczenia nowoczesnego, mało inwazyjnego i zdecydowanie poprawiającego jakość życia.