Zolgensma to terapia genetyczna dla dzieci poniżej dwóch lat, cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Została dopuszczona do obrotu przez FDA (Amerykańską Agencję Żywności i Leków) w maju 2019 roku. Jak dotąd nie została jednak zaakceptowana do stosowania w Europie. Jej producentem jest szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis.

W tym tygodniu firma rozpoczęła nietypową loterię lekową, w której do „wygrania” jest 100 dawek leku. Co kilka tygodni – całkowicie „w ciemno” – ma być losowane jedno dziecko, które otrzyma darmową terapię.

W losowaniu wezmą udział głównie dzieci ze Stanów Zjednoczonych, gdzie lek został już wprowadzony do użycia. W „puli” potencjalnych zwycięzców znajdą się jednak także dzieci z Niemiec. Tamtejszy Instytut Paula Ehrlicha w Langen, zajmujący się badaniem szczepionek i biomedycznych środków leczniczych orzekł, że „nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis”.

Terapia lekiem Zolgensma polega na jednorazowym wlewie. W trakcie leczenia zastępuje się uszkodzony gen SMN1 jego „sprawną” kopią. Koszt terapii to 2,1 mln dolarów, czyli blisko 8,2 mln złotych.

 

Moralnie wątpliwe?

Po ogłoszeniu pomysłu lekowej loterii, na Novartis spadła fala krytyki, mimo że działania firmy były odpowiedzią właśnie na krytykę. A dokładnie na zarzut, że wysoka cena leku praktycznie uniemożliwia jego stosowanie.

Loterię krytykują głównie rodzice chorych dzieci, reprezentowani m.in. przez SMA Europe. Organizacja poinformowała, że „w pełni docenia fakt, że koncern zaoferuje dostęp do tej obiecującej opcji terapeutycznej wielu niemowlętom na całym świecie”.

Jednocześnie podkreśliła, że loteria jest „niesprawiedliwa” i uznała ją za „niewłaściwy sposób zaspokojenia potrzeb zdrowotnych”.

Najbardziej niepokojący dla komentujących jest brak zaangażowania specjalistów klinicznych w proces kwalifikacyjny pacjentów. Mają oni być wybierani – całkowicie w ciemno – przez „podmiot trzeci”.

„Jesteśmy zaniepokojeni faktem, że program zmusi tysiące dzieci z SMA do rywalizacji o leczenie ratujące życie, dzieląc ściśle związaną społeczność i zamieniając ten eksperymentalny lek w pożądaną nagrodę” – skomentowało SMA Europe.

W odpowiedzi na zarzuty firma Novartis wydała jedynie krótki komunikat, w którym poinformowała, że „wysłuchała opinii społeczności SMA i aktywnie współpracuje z grupami wspierającymi pacjentów i służby zdrowia”.

SMA to jedna z najczęstszych przyczyn zgonu dzieci. Choroba w najniebezpieczniejszym typie 1 prowadzi do paraliżu, problemów z oddychanie i w ostatecznej fazie rozwoju: śmierci. Średnio zdarza się raz na 10 tysięcy urodzeń, z czego na pierwszy typ choroby cierpi 50-70 proc. dzieci, które ją mają. Opracowanie leku na najtrudniejsze przypadki może diametralnie zmienić ich los.