Nazywa się larotrectinib i od grudnia 2018 jest dostępny dla pacjentów w USA. Nowość w działaniu leku polega na tym, że nie trzeba już rozróżniać nowotworu na podstawie miejsca jego pojawienia się. Według naukowców tej broni będzie „wszystko jedno”, o ile zostanie spełniony inny gatunek: odpowiedni genetyczny wariant komórek rakowych.

Brytyjscy naukowcy po testach leku stwierdzili, że było to „bardzo ekscytujące” i może on znacznie zwiększyć liczbę wyleczonych, jednocześnie zmniejszając ryzyko efektów ubocznych.

Jedną z pierwszych pacjentek, która skorzystała z larotrectinibu w Wielkiej Brytanii jest Charlotte Stevenson. Dwulatka z Belfastu cierpi na nowotwór tkanki łącznej: włókniakomięsak. Terapię nowym lekiem przeszła w ramach próby klinicznej w placówce Royal Marsden Sutton, w Londynie.

- Wiedzieliśmy, że nasze możliwości są ograniczone więc zdecydowaliśmy się spróbować i jesteśmy bardzo zadowoleni, że to zrobiliśmy – mówi Esther, matka dziewczynki – Mogliśmy zobaczyć jak Charlotte szybko się rozwija i nadrabia stracony czas pod tyloma względami, zachwyca nas energią i entuzjazmem do życia. Teraz może wieść relatywnie normalne życie, a co najlepsze lek miał ogromny wpływ na jej guz.

Został on wywołany w ciele dziewczynki przez genetyczną anomalię znaną jako fuzja genu NTRK. Przez przypadek część jej DNA zmieszała się z inną, a ta zmiana stała się instrukcją do wytworzenia się nowotworu. Tego typu genezy miewają także nowotwory w mózgu, nerkach czy tarczycy.

- To bardzo ekscytujące, że działa na tak szeroki zakres nowotworów. Nie ogranicza się do jednego – przyznaje Julia Chisholm, onkolog dziecięcy z Royal Marsden Hospital, w rozmowie z BBC.

Mutacje NTRK są relatywnie rzadkie jednak już teraz trwają przygotowania terapii wymierzonych w inne.

Udane testowanie leku to moment przełomowy w nazewnictwie i klasyfikacji takich chorób. Do tej pory mówiliśmy: „rak żołądka”, „rak trzustki” czy „rak gardła”. Teraz zmieni się to, bo umiejscowienie nie będzie tak ważne jak jego charakterystyka genetyczna.

- Istnieje pewna liczba biochemicznych połączeń, które często występują w wielu podobnych typach guzów – dodaje Chisholm – Wydaje mi się, że to jest kierunek, w którym pójdziemy, lecząc więcej pacjentów i tworząc bezpieczniejsze terapie, ze zmniejszoną liczbą efektów ubocznych.