Zgodnie z oświadczeniem opublikowanym na stronie Brigham and Women’s Hospital (BWH), drugiego co do wielkości szpitala uniwersyteckiego należącego do Harvard Medical School, w fazie I badań klinicznych weźmie udział 16 uczestników w wieku od 60 do 85 lat. Badani mają zdiagnozowaną chorobę Alzheimera we wczesnym stadium, ale nie cierpią na żadne inne poważne problemy zdrowotne.
– Rozpoczęcie pierwszej próby na ludziach jest niezwykłym kamieniem milowym. W ciągu ostatnich dwóch dekad zgromadziliśmy liczne dowody przedkliniczne sugerujące wysoki potencjał tej donosowej szczepionki. Jeśli badania kliniczne na ludziach wykażą, że szczepionka jest bezpieczna i skuteczna, może to stanowić doskonałą terapię dla osób z chorobą Alzheimera, a także świetny środek zapobiegawczy dla osób z grupy ryzyka – mówi dr Howard Weiner, jeden z głównych badaczy pracujących nad szczepionką.
Szczepionka ma celować w blaszki amyloidowe
Eksperymentalna szczepionka na Alzheimera wykorzystuje lek o nazwie Protollin – rodzaj leku immunoterapeutycznego, który stymuluje układ odpornościowy organizmu i wspiera go w walce z niektórymi chorobami. Naukowcy z Bostonu mają nadzieję, że Protollin będzie w stanie aktywować układ odpornościowy organizmu tak, aby celował w blaszki amyloidowe.
Blaszki amyloidowe, zwane też płytkami starczymi, to zmiany strukturalne pojawiające się w mózgu i towarzyszące wielu chorobom neurodegeneracyjnym, w tym chorobie Alzheimera. Do powstania blaszek dochodzi w wyniku zalegania substancji białkowej – beta-amyloidu. Sam beta-amyloid jest częścią większego białka, wchodzącego w skład błony otaczającej komórki nerwowe.
Złoża beta-amyloidu mogą blokować funkcjonowanie synaps, uniemożliwiając przekazywanie impulsów z jednej komórki nerwowej do drugiej. Mogą też pobudzać komórki systemu immunologicznego, które wywołują stan zapalny i usuwają uszkodzone neurony. Naukowcy uważają, że wywołanie właściwej odpowiedzi immunologicznej mogłoby zapobiegać powstawaniu blaszek i chronić przed rozwojem choroby.
Protollin – znany składnik szczepionek
Protollin jest bezpiecznie stosowany w różnych szczepionkach od ponad 20 lat. Jednak w większości preparatów stanowi jedynie adiuwant – składnik mający wzmacniać poszczepienną odpowiedź odpornościową na określony antygen.
Nowe badanie ma zostać poświęcona ocenie skuteczności Protollinu jako samodzielnego leku. Naukowcy zakładają, że lek z powodzeniem aktywuje białe krwinki znajdujące się w węzłach chłonnych w obrębie szyi, aby migrowały do mózgu i wyzwalały mechanizm zdolny do usunięcia blaszek.
Jak podają producenci Protollinu, I-Mab Biopharma i Jiangsu Nhwa Pharmaceutical, lek ma być podawany pacjentom w postaci sprayu do nosa. Wszyscy uczestnicy otrzymają dwie dawki szczepionki z miesięcznym odstępem.
Co sprawdzą badania fazy I?
W rozpoczynającej się fazie I badania głównym celem jest sprawdzenie bezpieczeństwa szczepionki, ewentualnych skutków ubocznych oraz ustalenie optymalnej dawki leku. Jeśli ta faza zostanie zakończona sukcesem, w kolejnej etapie naukowcy będą mogli sprawdzić jej skuteczność w leczeniu i zapobieganiu chorobie na większej grupie uczestników.
– Od 20 lat pojawia się coraz więcej dowodów na to, że układ odpornościowy odgrywa kluczową rolę w eliminacji beta-amyloidu. Ta szczepionka wykorzystuje nowe ramię układu odpornościowego do leczenia choroby Alzheimera. Badania w tej dziedzinie utorowały nam drogę do zupełnie nowej metody potencjalnego leczenia nie tylko Alzheimera, ale także innych chorób neurodegeneracyjnych – mówi dr Tanuja Chitnis, neurolożka i współautorka badań.
Szacuje się, że na chorobą Alzheimera na całym świecie cierpi ponad 44 mln osób. Naukowcy przewidują, że do 2050 liczba ta może wzrosnąć nawet trzykrotnie. Choroba Alzheimera powoduje nie tylko problemy z pamięcią, lecz także upośledzenie lub całkowitą utratę tzw. wyższych czynności korowych, w tym orientacji, mowy, czy zdolności motorycznych. Zwykle rozwija się po 65. roku życia, częściej u kobiet niż u mężczyzn.
Źródło: Brigham and Women’s Hospital.