Pięć na milion dzieci rodzi się bez grasicy. To niewielki narząd mieszczący się w klatce piersiowej nad sercem. Jest niezbędny do rozwoju układu odpornościowego, bowiem dojrzewają w nim limfocyty T. Bez grasicy takie komórki się nie tworzą, a układ odpornościowy szwankuje. Większość dzieci urodzonych bez grasicy umiera z powodu infekcji, zwykle przed ukończeniem 3. roku życia.

Teraz będzie można je ratować. Amerykańska agencja do spraw żywności i leków, FDA, dopuściła do stosowania nową terapię. Do tej pory metoda, która uratowała już kilkoro dzieci – obecnie już dorosłych – była eksperymentalna.

Jest to olbrzymi sukces zespołu Mary Louise Markert z Duke University, który poświęcił na opracowanie tej metody niemal trzydzieści lat. Rethymic, bo tak nazywa się terapia, zastosowano pierwszy raz w latach 90. ubiegłego wieku. Jedno z pierwszych leczonych tak dzieci ma dziś 25 lat, kilkoro kolejnych zaś 18.

Rethymic to modyfikowany genetycznie przeszczep grasicy

U noworodków i niemowląt grasica jest na tyle duża, że utrudnia dostęp do serca, jeśli zachodzi konieczność jego operacji. W czasie zabiegu wycina się więc jej część. Rethymic powstaje z takich usuniętych tkanek grasicy. Zespół Markert odkrył, jak można je zmodyfikować tak, by nie zostały odrzucone po przeszczepie.

Tkankę wszczepia się w mięśnie łydek, które są dobrze unaczynione. Pozwala to przeszczepionej grasicy dobrze się przyjąć i rozwijać. Zaczyna ona wówczas produkować limfocyty T. Dzieje się to jednak stopniowo – z badań klinicznych opublikowanych w tym roku wynika, że cały proces przyjmowania się przeszczepu zajmuje od pół roku do roku.

Nie jest to metoda, która ratuje wszystkie dzieci. Ze 105, u których zastosowano Rethymic, 28 zmarło z powodu infekcji, zanim „nowa” grasica zaczęła działać. 77 z nich żyje jednak nadal – średnio osiem lat po przeszczepie. Dopuszczenie tej metody przez FDA oznacza, że będzie można leczyć więcej dzieci niż, gdy metoda miała charakter eksperymentu i później, w fazie badań klinicznych.

Nieleczone dzieci bez grasicy nie mają szans na pokonanie infekcji

Nieleczone dzieci mają niewielkie szanse na to, by pokonać wirusy i bakterie. Muszą żyć w praktycznie sterylnych warunkach. Ani one, ani ich rodzeństwo nie chodzą zwykle do szkoły, żeby nie przynieść do domu nawet przeziębienia. Z powodu konieczności opieki nad dzieckiem, zwykle jeden z rodziców musi też zrezygnować z pracy. Po kilku latach większość z pacjentów jednak umiera wskutek infekcji.

– Zbyt długo rodziny spotykała taka brutalna rzeczywistość z tragicznym zakończeniem. Dopuszczenie Rethymicu pozwoli pacjentom na dostęp do terapii, której rozpaczliwie potrzebują – mówi Rachelle Jacques z firmy Enzyvant, która brała udział w opracowaniu tej metody.

Źródła: New Scientist, FDA, Journal of Allergy and Clinical Immunology.