Dzieci urodzone bez grasicy czekała śmierć. Teraz można je już uratować dzięki przeszczepowi

Eksperymentalna terapia, która pozwala leczyć dzieci urodzone bez grasicy, została dopuszczona do stosowania. Wydłuża ona życie takich pacjentów o co najmniej kilkanaście lat.
Dzieci urodzone bez grasicy czekała śmierć. Teraz można je już uratować dzięki przeszczepowi

Pięć na milion dzieci rodzi się bez grasicy. To niewielki narząd mieszczący się w klatce piersiowej nad sercem. Jest niezbędny do rozwoju układu odpornościowego, bowiem dojrzewają w nim limfocyty T. Bez grasicy takie komórki się nie tworzą, a układ odpornościowy szwankuje. Większość dzieci urodzonych bez grasicy umiera z powodu infekcji, zwykle przed ukończeniem 3. roku życia.

Teraz będzie można je ratować. Amerykańska agencja do spraw żywności i leków, FDA, dopuściła do stosowania nową terapię. Do tej pory metoda, która uratowała już kilkoro dzieci – obecnie już dorosłych – była eksperymentalna.

Jest to olbrzymi sukces zespołu Mary Louise Markert z Duke University, który poświęcił na opracowanie tej metody niemal trzydzieści lat. Rethymic, bo tak nazywa się terapia, zastosowano pierwszy raz w latach 90. ubiegłego wieku. Jedno z pierwszych leczonych tak dzieci ma dziś 25 lat, kilkoro kolejnych zaś 18.

Rethymic to modyfikowany genetycznie przeszczep grasicy

U noworodków i niemowląt grasica jest na tyle duża, że utrudnia dostęp do serca, jeśli zachodzi konieczność jego operacji. W czasie zabiegu wycina się więc jej część. Rethymic powstaje z takich usuniętych tkanek grasicy. Zespół Markert odkrył, jak można je zmodyfikować tak, by nie zostały odrzucone po przeszczepie.

Tkankę wszczepia się w mięśnie łydek, które są dobrze unaczynione. Pozwala to przeszczepionej grasicy dobrze się przyjąć i rozwijać. Zaczyna ona wówczas produkować limfocyty T. Dzieje się to jednak stopniowo – z badań klinicznych opublikowanych w tym roku wynika, że cały proces przyjmowania się przeszczepu zajmuje od pół roku do roku.

Nie jest to metoda, która ratuje wszystkie dzieci. Ze 105, u których zastosowano Rethymic, 28 zmarło z powodu infekcji, zanim „nowa” grasica zaczęła działać. 77 z nich żyje jednak nadal – średnio osiem lat po przeszczepie. Dopuszczenie tej metody przez FDA oznacza, że będzie można leczyć więcej dzieci niż, gdy metoda miała charakter eksperymentu i później, w fazie badań klinicznych.

Nieleczone dzieci bez grasicy nie mają szans na pokonanie infekcji

Nieleczone dzieci mają niewielkie szanse na to, by pokonać wirusy i bakterie. Muszą żyć w praktycznie sterylnych warunkach. Ani one, ani ich rodzeństwo nie chodzą zwykle do szkoły, żeby nie przynieść do domu nawet przeziębienia. Z powodu konieczności opieki nad dzieckiem, zwykle jeden z rodziców musi też zrezygnować z pracy. Po kilku latach większość z pacjentów jednak umiera wskutek infekcji.

– Zbyt długo rodziny spotykała taka brutalna rzeczywistość z tragicznym zakończeniem. Dopuszczenie Rethymicu pozwoli pacjentom na dostęp do terapii, której rozpaczliwie potrzebują – mówi Rachelle Jacques z firmy Enzyvant, która brała udział w opracowaniu tej metody.

Źródła: New Scientist, FDA, Journal of Allergy and Clinical Immunology.