Jeden zastrzyk wyleczy z wirusa HIV? Opracowano przełomową terapię

Powstała przełomowa szczepionka przeciwko wirusowy HIV. Wystarczy jeden zastrzyk, by całkowicie zneutralizować patogen. Czy to ten “cudowny” preparat, na który czekaliśmy od blisko 40 lat?

Naukowcy z Uniwersytetu Telawiwskiego (TAU) zademonstrowali przełomową technologię, która może zostać wykorzystana do stworzenia jednorazowego preparatu do leczenia osób zarażonych wirusem HIV i chorych na AIDS. Zastosowano technikę edycji genów CRISPR/Cas9 i stworzono limfocyty typu B, które pobudzają układ odpornościowy do produkcji przeciwciał neutralizujących wirusa HIV.

Badaniem kierowali dr Adi Barzel i doktorant Alessio Nehmad z TAU, a zostało ono przeprowadzone we współpracy z naukowcami z Izraela i USA. Wyniki opisano w Nature i są one spektakularne.

Jeden zastrzyk wyleczy z HIV

Infekcję wirusem HIV oraz AIDS nadal uważa się za nieuleczalne, mimo iż regularnie przyjmowane leki antyretrowirusowe łagodzą objawy choroby. Niewykluczone, że w przyszłości to się zmieni dzięki postępom w genetyce i opracowaniu technik edycji genów.

Dr Adi Barzel mówi:

Możemy się spodziewać, że w ciągu najbliższych lat będziemy w stanie wyprodukować lek na AIDS, inne choroby zakaźne oraz niektóre rodzaje nowotworów wywoływanych przez wirusy, takie jak rak szyjki macicy czy rak głowy i szyi. Opracowaliśmy innowacyjną terapię, która może pokonać wirusa za pomocą jednorazowego zastrzyku, co może przynieść ogromną poprawę stanu pacjentów. Kiedy zmodyfikowane limfocyty B napotykają wirusa, ten stymuluje je do podziału, a więc wykorzystujemy samą przyczynę choroby do jej zwalczania. Ponadto, jeśli wirus się zmieni, limfocyty B również zmienią się odpowiednio, aby go zwalczyć. Stworzyliśmy zatem pierwszy lek w historii, który może ewoluować w organizmie i pokonać wirusy w “wyścigu zbrojeń”.

To bardzo odważne deklaracje, ale nie są wyssane z palca. Przez ostatnie 20-25 lat życie wielu pacjentów z AIDS uległo znacznej poprawie – wciąż jest jednak wiele do zrobienia, bo wirusa HIV z organizmu nie umiemy usunąć, możemy go tylko kontrolować. A to i tak tylko w ograniczonym zakresie.

Wyniki przeprowadzone przez zespół dr Barzela wskazują na możliwy przełom. Wirus HIV niszczy limfocyty B, które są kluczowe dla prawidłowego działania układu odpornościowego – bez nich stajemy się bezbronni i “otwarci” na liczne infekcje. Terapia izraelskich uczonych polega na wstrzyknięciu do organizmu pacjenta genetycznie zmodyfikowanych limfocytów B, które pobudzają system immunologiczny do wytwarzania przeciwciał anty-HIV.

Dr Adi Barzel dodaje:

Do tej pory tylko kilku naukowców było w stanie stworzyć limfocyty B poza organizmem. Jako pierwsi dokonaliśmy tego wewnątrz organizmu i sprawiliśmy, że komórki te wytworzyły pożądane przeciwciała. Inżynieria genetyczna jest prowadzona przy użyciu nośników wirusowych pochodzących od wirusów, które również zostały zmodyfikowane. Zrobiliśmy to, aby nie powodować żadnych szkód, a jedynie wprowadzić gen kodujący przeciwciało do limfocytów B. W tym przypadku udało nam się precyzyjnie wprowadzić przeciwciała w pożądane miejsce w genomie limfocytów B. Wszystkie modele laboratoryjne zareagowały i miały we krwi duże ilości pożądanego przeciwciała. 

Modyfikacji dokonano dzięki technice CRISPR/Cas9, choć naukowcy nie precyzują zakresu zmian. Alessio Nehmad wyjaśnia:

Połączyliśmy zdolność CRISPR do kierowania wprowadzaniem genów w pożądane miejsca z możliwościami nośników wirusowych do przenoszenia pożądanych genów do pożądanych komórek. W ten sposób jesteśmy w stanie zaprojektować limfocyty B w ciele pacjenta. Używamy dwóch nośników wirusowych z rodziny AAV, z których jeden koduje pożądane przeciwciało, a drugi system CRISPR. Kiedy CRISPR przecina pożądane miejsce w genomie limfocytów B, kieruje wprowadzeniem genu kodującego przeciwciało przeciwko wirusowi HIV.