Dzięki terapii genowej cofnięto paraliż! Przerwany rdzeń kręgowy jest jak puzzle, które trudno dopasować

Paraliż można pokonać! Naukowcy dokonali “niemożliwego” i wykorzystali terapię genową do stymulacji uszkodzonego rdzenia kręgowego. Badania przeprowadzono na myszach, ale są one obiecujące pod kątem wykorzystania u ludzi.
Zerwanie rdzenia kręgowego nie musi być wyrokiem /Fot. Freepik

Zerwanie rdzenia kręgowego nie musi być wyrokiem /Fot. Freepik

Według statystyk Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) co roku średnio 350 tys. osób doznaje mniejszego lub większego uszkodzenia rdzenia kręgowego. W sytuacjach ekstremalnych zdarzenia takie mogą kończyć się tragicznie i powodować całkowity paraliż wszystkich kończyn i mięśni poniżej miejsca urazu. Mimo iż poczyniono duże postępy w elektrostymulacji zerwanych nerwów, to wyników eksperymentów nie udało się przełożyć na zastosowanie kliniczne.

Czytaj też: Sparaliżowana kobieta przemówiła po 18 latach. To medyczny cud na miarę XXI wieku

Zespół naukowców z EPFL spróbował innego podejścia i opracował terapię genową, która może pomóc w regeneracji uszkodzonego rdzenia kręgowego. Badania przeprowadzone na myszach, którym “zwrócono” możliwość chodzenia, a szczegóły opisano w Science.

Paraliż można pokonać, ale wymaga to dwóch różnych terapii

Mówi się, że rdzeń kręgowy to autostrada informacyjna organizmu. Wiadomości przesyłane między mózgiem a każdą inną częścią ciała przemieszczają się po grubej wiązce nerwów z ogromną szybkością. A jak to na autostradzie bywa – każdy zator lub uszkodzenie nawierzchni – może okazać się brzemienny w skutki. Urazów rdzenia kręgowego nigdy nie można bagatelizować, bo mogą skończyć się tragicznie, nawet nieodwracalnym paraliżem.

Czytaj też: Nowy lek odwrócił paraliż u myszy z urazem rdzenia kręgowego. Zaczęły chodzić po 4 tygodniach

Znalezienie sposobów regeneracji rdzenia kręgowego jest nadrzędnym celem wielu laboratoriów, a ostatnie badania wykazały pewien sukces przy użyciu implantów omijających uszkodzony obszar, przeszczepów komórek nerwowych oraz białek, cząsteczek lub związków pomagających stymulować odrost nerwów. Zespołowi EPFL udało się już wcześniej zregenerować włókna nerwowe za pomocą terapii genowej, ale odniosła ona ograniczony sukces.

Dr Mark Anderson z EPFL mówi:

Pięć lat temu wykazaliśmy, że włókna nerwowe można regenerować, nawet w przypadku ich całkowitego zerwania. Szybko jednak zdaliśmy sobie sprawę, że to nie wystarczy, aby przywrócić funkcje motoryczne, ponieważ nowe włókna nie łączą się z właściwymi miejscami po drugiej stronie zmiany.

Rozwiązanie tego problemu nie jest łatwe, ale uczeni z EPFL zbadali naturalne procesy naprawcze zachodzące po częściowym urazie rdzenia kręgowego. Korzystając z sekwencjonowania jednojądrowego RNA (sNuc-Seq), naukowcom udało się zidentyfikować konkretne aksony, których naprawa jest konieczna do przywrócenia funkcji motorycznych.

Myszy poddane terapii zaczęły chodzić /Fot. EPFL

Na podstawie tej analizy opracowano nową terapię genową, która działa na kilka sposobów jednocześnie, poprawiając ponowne połączenie nerwów. Terapia aktywuje programy wzrostu w neuronach w celu regeneracji kluczowych włókien nerwowych, zwiększa ekspresję niektórych białek, które pomagają neuronom rosnąć przez uszkodzoną tkankę, a także dodaje cząsteczki, które kierują regenerujące się nerwy do celów po drugiej stronie uszkodzenia.

Paraliż można cofnąć, ale wymaga to zastosowania dwóch różnych terapii do regeneracji rdzenia kręgowego /Fot. EPFL

Poddane terapii myszy z całkowicie zerwanym rdzeniem kręgowym odzyskały zdolność chodzenia w ciągu kilku miesięcy, osiągając chód podobny do chodu zwierząt, które wyzdrowiały po częściowym urazie rdzenia kręgowego. To ogromny przełom, bo żadna z doczasowych terapii nie oferowała takiej możliwości.

Dr Grégoire Courtine z EPFL dodaje:

Oczekujemy, że nasza terapia genowa będzie działać synergicznie z innymi procedurami obejmującymi elektrostymulację rdzenia kręgowego. Wierzymy, że kompletne rozwiązanie w leczeniu urazów rdzenia kręgowego będzie wymagało obu podejść – terapii genowej w celu odbudowy odpowiednich włókien nerwowych oraz stymulacji kręgosłupa w celu maksymalizacji zdolności obu tych włókien i rdzenia kręgowego znajdującego się poniżej urazu do wytwarzania ruchu.

Jest jeszcze wiele do zrobienia, zanim tego typu terapia będzie możliwa do zastosowania u ludzi, ale naukowcy są optymistycznie nastawieni do potencjalnych korzyści z jej stosowania. Nie ustalono jeszcze kolejnych kroków, ale badania kliniczne u ludzi wydają się być tylko kwestią czasu.