Terapia genowa, wersja poprawiona


Gdy po raz pierwszy zaczęto w kontrolowany sposób „włączać” i „wyłączać” geny, najpierw u bakterii, a potem u laboratoryjnych zwierząt, wydawało się, że już tylko krok dzieli nas od odkrycia sposobu leczenia zależnych od genów chorób u ludzi. Pierwsze próby z udziałem człowieka wypadły obiecująco. Potem jednak doszło do tragedii – w 1998 r. zmarł 18-letni Jesse Gelsinger, poddany terapii z użyciem zmodyfikowanych wirusów, przenoszących leczniczy gen do komórek jego wątroby. Dalsze badania wstrzymano na wiele lat.

Dziś ponownie się je prowadzi, choć w dość wolnym tempie. Uczeni pracują nad zastosowaniem terapii genowej do leczenia nowotworów (zwłaszcza skóry, głowy i szyi), mukowiscydozy, hemofilii, cukrzycy, choroby Parkinsona i niektórych chorób serca. Być może łatwiej niż wprowadzić brakujący gen, będzie wyłączać te, które działają nieprawidłowo i wytwarzają szkodliwe dla organizmu białka (to tzw. terapia antysensowna). Prowadzone są też prace nad stworzeniem „sztucznych chromosomów”, które miałyby pomagać w leczeniu chorób niepoddających się tradycyjnym metodom terapii genowej.

Ukłucie, które nie boli


Zastrzyki nie należą do przyjemności, zwłaszcza gdy trzeba je robić nawet kilka razy dziennie. Nic dziwnego, że firmy farmaceutyczne pracują nad sposobami, dzięki którym leki można będzie dostarczać bez kłucia. Wśród testowanych rozwiązań są ultradźwięki, nanocząstki, a nawet sztuczne zęby, w których będzie umieszczana porcja leku uwalnianego w sposób kontrolowany. Jedną z bardziej obiecujących metod jest system przezskórny hMTS. Dzięki maleńkim igłom długości poniżej milimetra, można niemal bezboleśnie przetransportować przez skórę nawet tak duże cząsteczki jak przeciwciała.

Tam gdzie igieł nie da się na razie uniknąć, można znacznie zmniejszyć częstość kłucia. Firma Q-Chip doskonali technologię dostarczania wielkocząsteczkowych leków biologicznych „opakowanych” w mikrosfery, z których substancja czynna jest uwalniana w sposób kontrolowany przez 1–3 miesiące. Pierwsze preparaty tego typu – leuprolid stosowany w terapii raka prostaty i endometriozie oraz oktreotyd, używany do leczenia akromegalii i guzów przewodu pokarmowego – mogą trafić na rynek już w przyszłym roku.

RNA kontra AIDS


Cząsteczki kwasu rybonukleinowego (RNA) przez wiele dziesięcioleci były „kopciuszkami” biochemii. Uważano je za skromnych pomocników, pośredniczących w przenoszeniu informacji z DNA do rybosomów, czyli komórkowych fabryk białka. Okazało się jednak, że odpowiednio spreparowane kawałki RNA mogą precyzyjnie wyłączać poszczególne geny lub nie dopuszczać do wyprodukowania białek odpowiedzialnych za rozwój jakiejś choroby.

W ten sposób badaczom udało się zablokować rozprzestrzenianie się infekcji HIV (na razie u myszy). Dzięki opracowywanej przez nich technologii T3 łączącej RNA z przeciwciałem monoklonalnym mają nadzieję zrewolucjonizować leczenie chorych z AIDS. Obiecująco wygląda też zastosowanie tzw. mikroRNA do hamowania wzrostu niedrobnokomórkowego raka płuca. U laboratoryjnych gryzoni udało się nie tylko zatrzymać rozwój nowotworu – guzy zaczęły się wręcz kurczyć (nawet o 66 proc.).

Dalej niż DNA


Wiadomo już, że o naszym zdrowiu decyduje nie tylko genom, ale i „przyczepione” do niego związki chemiczne, które wpływają na aktywność genów. Ten tzw. epigenom człowieka jest częściowo dziedziczony, ale zależy też od środowiska, w którym przebywamy. I można go zmienić, by skuteczniej leczyć choroby. Epigenetyka jest już wykorzystywana m.in. w terapii zespołu mielodysplastycznego. Możliwe też, że na takiej właśnie zasadzie działa kwas walproinowy, stosowany od dawna w padaczce i chorobie afektywnej dwubiegunowej. Kolejne terapie, kierowane zwłaszcza przeciwko nowotworom, są już w fazie badań. Komórki rakowe mają bowiem własny, odmienny od zdrowych tkanek, epigenom – jego zmiana teoretycznie może doprowadzić do tego, że guz popełni „samobójstwo” i zniknie.

Krew (prawie) jak żywa


Naukowcom z University of California w Santa Barbara i Michigan State University udało się stworzyć syntetyczne cząstki o właściwościach niezwykle zbliżonych do czerwonych krwinek. Są tak samo elastyczne i mogą tak samo skutecznie jak „prawdziwe” przenosić tlen przez ponad tydzień. Mogą też być bezpiecznymi nośnikami środków kontrastowych stosowanych w diagnostyce obrazowej oraz w precyzyjny i kontrolowany sposób dostarczać i uwalniać leki, gdzie i kiedy sobie życzymy. Zespół naukowców potrafi tworzyć cząstki odpowiadające nie tylko zdrowym, ale i „chorym” krwinkom czerwonym (np. takim, jakie spotyka się w anemii sierpowatej czy dziedzicznej eliptocytozie). To dobra wiadomość dla wszystkich, którzy potrzebują lub będą potrzebować transfuzji. A zwłaszcza dla świadków Jehowy, którzy z przyczyn religijnych odmawiają przetaczania im „naturalnej” ludzkiej krwi.

Duże małe cząsteczki