Urząd do spraw żywności i leków (FDA) ogłosił dopuszczenie Zolgensma dla dzieci poniżej dwóch lat, cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dotyczy to także tych, u których nie wystąpiły jeszcze symptomy choroby. Pozwolenie bierze pod uwagę przede wszystkim dzieci z najbardziej niebezpieczną formą dziedzicznej choroby. Jej inne warianty mogą zostać uwzględnione w dezycjach FDA w przyszłości.
 

SMA to jedna z najczęstszych przyczyn zgonu dzieci. Choroba w najniebezpieczniejszym typie 1 prowadzi do paraliżu, problemów z oddychanie i w ostatecznej fazie rozwoju: śmierci. Średnio zdarza się raz na 10 tysięcy urodzeń, z czego na pierwszy typ choroby cierpi 50%-70% dzieci, które ją mają. Opracowanie leku na najtrudniejsze przypadki może diametralnie zmienić ich los.
 

- To potencjalnie nowy standard opieki nad dziećmi z najpoważniejszymi formami SMA – przekonuje dr Emmanuelle Tiongson, pediatra z Los Angeles, która w ramach programu rozszerzonego dostępu stosowała lek na pacjentach.
 

Skąd tak gigantyczna cena leku? Dyrektorzy Novartisu tłumaczą, że to jednorazowy wydatek, który jest znacznie więcej wart niż wydawanie setek tysięcy każdego roku na długoterminowe terapie.
 

Lek działa korzystając z wirusa, który zawiera w sobie gen SMN1. Ten sam gen u chorych dzieci jest uszkodzony, zadaniem wirusa jest przenieść dobrą kopię do organizmu leczonego.
 

Opublikowana w kwietniu 2019 roku ocena leku dokonana przez Institute for Clinical and Economic Review (Icer) oceniła, że ówczesna wycena leku na 5 milionów dolarów za pacjenta, jest zbyt wysoka. Jednak niedługo potem Novartis dostarczył instytutowi nowe dane kliniczne, które przekonały członków rady do zaakceptowania takiego pułapu.
 

Producent leku ogłosił, że do tej pory Zolgensma przyjęło już 150 pacjentów. Dyrektor firmy Vas Narasimhan miał stwierdzić nawet, że lek ten „prawie wyleczy SMA”, jeśli zostanie podany zaraz po urodzeniu się chorego dziecka. Jednak dane dotyczące skuteczności leku na dłuższą metę obejmują tylko 5 lat.
 

Novartis spodziewa się uzyskać podobne co w USA pozwolenia w Europie i Japonii. Zolgensma będzie konkurentem dla Spinrazy, leku produkowanego przez Biogen i pierwszej tego typu dopuszczonej na rynek terapii w 2016 r. Spinrazę wstrzykuje się w kanał kręgowy co cztery miesiące. Pierwszy rok terapii kosztuje 750 tysięcy dolarów, kolejne lata 375 tysięcy każdy.
 

Wall Street przewiduje, że zysk ze sprzedaży Zolgensmy do 2022 wyniesie 2 miliardy dolarów. Spinraza do 2018 już zarobiła 1,7 miliarda, a do 2022 ma dotrzeć do progu 2,2 miliarda dolarów zysku.