Leki RNA to nowa, potężna broń, która umożliwia zwalczanie wcześniej nieuleczalnych chorób na poziomie molekularnym. Oparte na kwasach nukleinowych, manipulują ekspresją i aktywnością cząsteczek docelowych, modulując szlaki biologiczne w celu wyleczenia określonego schorzenia. Terapie RNA pozwalają na zwalczanie chorób, w przypadku których konwencjonalne leki nie są skuteczne.
Czytaj też: Specjalne krowy wyprodukują mleko dla diabetyków. Przełom w leczeniu cukrzycy
Chociaż można je podawać w formie zastrzyków – jak szczepionki mRNA przeciwko COVID-19 – w formie doustnej zawodzą, gdyż nie są w stanie wytrzymać trudnego środowiska jelitowego, co prowadzi do słabej biodostępności. Naukowcy z King’s College London odkryli, że drobne cząsteczki w mleku krowim, zwane pęcherzykami zewnątrzkomórkowymi (EV), mogą skutecznie chronić i dostarczać leki RNA drogą oralną. Szczegóły opisano w czasopiśmie Journal of Nanobiotechnology.
Dr Driton Vllasaliu z King’s College London mówi:
Doustne podawanie leków jest najbardziej akceptowalnym, wygodnym i zwykle najtańszym rodzajem terapii, ponieważ nie wymaga zaangażowania personelu medycznego. Możliwość dostarczania leków biologicznych, jak terapie RNA, jest często uważana za “świętego Graala”. To badanie jest istotne, ponieważ sugeruje, że możliwe jest doustne podawanie leków RNA przy użyciu technologii opartej na pęcherzykach zewnątrzkomórkowych z mleka.
Pij mleko, dostaniesz nanocząsteczki z lekiem RNA
Pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (EV) to małe, kuliste struktury biologiczne, o średnicy ok. 5000 nm, które mają dwuwarstwową błonę lipidową. Są uwalniane przez wszystkie organizmy żywe do przestrzeni pozakomórkowej w warunkach fizjologicznych, a także w stanach patologicznych. To nanoskalowe transportery, które wielokrotnie były tematem badań dotyczących alternatywnego sposobu podawania leków.
Czytaj też: Syntetyczne mleko ocali nas przed katastrofą klimatyczną?
Teraz naukowcy postanowili sprawdzić, czy EV ekstrahowane z mleka krowiego można wykorzystać jako sposób dostarczania leków do problematycznego przewodu żołądkowo-jelitowego. EV mleka (mEV) badano już wcześniej pod kątem ich potencjału terapeutycznego w leczeniu nieswoistego zapalenia jelit (IBD) na modelach mysich.
Po potwierdzeniu, że mEV przekroczyły ścianę jelita, naukowcy załadowali do nich RNA przeciw czynnikowi martwicy nowotworu alfa (anty-TNF-α) i podali pojedynczą dawkę szczurowi cierpiącemu na IBD. TNF-α pośredniczy w procesie zapalnym jelit i jest jednym z głównych czynników związanych z rozwojem IBD. Leczenie zmniejszyło długość głównego miejsca zapalenia okrężnicy u szczurów w porównaniu z grupą kontrolną.
Znacząca poprawa wyglądu okrężnicy sugeruje, że mEV skutecznie dostarczyły funkcjonalny ładunek RNA anty-TNF-α, zmniejszając w ten sposób stan zapalny i sprzyjając naprawie ściany jelita grubego. Chociaż w badaniu uwzględniono jedynie wpływ mEV z RNA ukierunkowanym na IBD, naukowcy twierdzą, że pęcherzyki te można stosować do leczenia chorób serca czy cukrzycy. Wszystko to bez nieprzyjemnych zastrzyków.
Dr Driton Vllasaliu dodaje:
Może to doprowadzić do przełomowej i zrównoważonej produkcji niedrogich i dostępnych doustnych terapii opartych na kwasach nukleinowych w leczeniu wielu chorób, co będzie miało ogromne skutki społeczne.
Co więcej, ponieważ wiele osób regularnie jest narażonych na działanie EV z mleka krowiego, jest mało prawdopodobne, aby wywołały one niepożądaną odpowiedź immunologiczną, w przeciwieństwie do syntetycznych nanocząsteczek stosowanych obecnie w iniekcyjnych terapiach RNA.