Cząsteczki zwane dziś miRNA były przez dłuższy czas ignorowane. Naukowcy traktowali je jak fragmenty kwasów nukleinowych pochodzące z procesów degradacji. A potem nagle się okazało, że otwierają drzwi do nowej działki medycyny – mówi „Focusowi” prof. Wojciech Fendler z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi i amerykańskiego Dana-Faber Cancer Institute. On sam, badając te niewielkie cząsteczki, doprowadził do odkrycia nowych metod diagnozy raka jajnika oraz oceny stopnia uszkodzenia szpiku kostnego w chorobie popromiennej. W przyszłości może to dać początek nowatorskim terapiom. Inni naukowcy widzą w miRNA nadzieję dla osób chorych na nowotwory prostaty, piersi czy jelita grubego, a także dla pacjentów zmagających się ze stwardnieniem rozsianym.
 

AKTORZY DRUGIEGO PLANU

Jednak gdy w roku 1993 zespół prof. Victora Ambrosa – wówczas pracującego na Uniwersytecie Harvarda – dostrzegł je jako pierwszy, nikt poza odkrywcami nie wróżył im wielkiej kariery. Wydawało się wtedy, że schemat działania komórek został już dobrze zrozumiany. Cała informacja o budowie i funkcjach organizmów miała być zapisana w DNA, czyli długich cząsteczkach kwasu deoksyrybonukleinowego, znajdujących się głównie w jądrze komórkowym. Dzieliła się ona na odcinki zwane genami. Gdy zapisana w nich informacja była potrzebna, zapis konkretnego genu był kopiowany na łańcuch RNA, czyli kwasu rybonukleinowego, który wkrótce potem opuszczał jądro komórkowe. Genetycy nazwali go matrycowym RNA, czyli mRNA.
 

Po opuszczeniu jądra stawał się on wzorcem do budowy konkretnej cząsteczki białka i to ono było finalnym produktem odczytu genu. Dalej, zależnie od swej budowy i funkcji, białko uczestniczyło w rozmaitych reakcjach lub stanowiło budulec komórek. Medycyna czekała już tylko na opis – litera po literze, cegiełka po cegiełce – całego ludzkiego DNA. Przypuszczano, że gdy poznamy wszystkie nasze geny, zacznie się era naprawiania tych, które są uszkodzone i leczenia w ten sposób rozmaitych chorób. Te przewidywania zachwiały się, gdy w 2000 r. opublikowano wstępny zapis ludzkiego DNA. Ku zaskoczeniu naukowców okazało się, że mamy bardzo mało genów. Zamiast spodziewanych 100 tys. doliczono się ledwie 20 tys. Zajmowały one raptem 2 proc. całego DNA. Pozostałe 98 proc. służyło nie wiadomo czemu. Zwano je „niekodującym” bądź nawet „śmieciowym” DNA.

Dokładniejsze badania wykazały, że to niesprawiedliwe nazwy. Większość ludzkiego DNA nie kodowała białek, ale też nie była śmieciem. Tkwiły w niej „przepisy” na rozmaite cząsteczki RNA o nieznanej funkcji. Dużą ich część stanowiły te najkrótsze, zwane mikroRNA albo miRNA. Złożone one były średnio z ledwie 22 cegiełek. Dla porównania najmniejsze ludzkie geny mają wielkość kilkuset cegiełek, a największe – ponad dwa miliony. Wkrótce naukowcy odkryli, że miRNA są aktywną grupą cząsteczek. – Podstawową ich funkcją jest wiązanie się ze specyficznymi dla danych cząsteczek miRNA fragmentami mRNA kodującym białka. W ten sposób te małe cząsteczki blokują syntezę białek. Gdy więc jest dużo miRNA, powstaje mniej białek – wyjaśnia prof. Wojciech Fendler.