EBT-101 to jedyna w swoim rodzaju terapia genowa skierowana przeciwko wirusowi HIV, która jest owocem współpracy naukowców z Lewis Katz School of Medicine na Temple University i firmy Excision BioTherapeutics. Rozpoczęły się badania fazy I/II, których celem jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii – z aktualnym statusem można zapoznać się na stronie ClinicTrials.
Pierwsza taka terapia genowa przeciwko HIV
Pierwsza osoba, która otrzymała pojedynczą dawkę terapii EBT-101 w postaci wlewu dożylnego, jest obecnie pod obserwacją i wkrótce zostanie poddana ocenie pod kątem nawrotu choroby. Jeśli jednorazowa terapia zadziała zgodnie z oczekiwaniami, pacjent nie będzie już wymagał terapii antyretrowirusowej, która obecnie jest standardowym leczeniem zakażenia HIV.
Czytaj też:Jeden zastrzyk wyleczy z wirusa HIV? Opracowano przełomową terapię
Terapia genowa została opracowana przez zespoły prof. Kamela Khaliliego i prof. Tricii Burdo z Lewis Katz School of Medicine na Temple University. Prof. Khalili odegrał kluczową rolę w zaprojektowaniu EBT-101, która jest terapią bazującą na technice edycji genów CRISPR, podczas gdy prof. Burdo przyczyniła się do przebadania preparatu na naczelnych.
Prof. Kamel Khalili mówi:
Prawie 40 milionów ludzi na całym świecie cierpi z powodu skutków HIV, a ponad 40 lat po odkryciu HIV/AIDS nadal nie ma skutecznych metod leczenia choroby. EBT-101 może potencjalnie odpowiedzieć na długotrwałe niezaspokojone potrzeby osób żyjących z HIV/AIDS poprzez usunięcie wirusowego DNA z ich komórek, tym samym eliminując infekcję.
Próbowano już różnych podejść w walce z HIV, ale usunięcie DNA wirusa z genomu gospodarza wydaje się być niezbędne do pełnego wyleczenia. Patogen przez lata może ukrywać się w tkankach, omijając układ odpornościowy i uciekając przed lekami antyretrowirusowymi.
Czytaj też:Czwarty w historii pacjent wyleczony z HIV. To “złożona i niebezpieczna metoda”
Prof. Tricia Burdo dodaje:
Szeroko zakrojone prace przedkliniczne prowadzone przez nasze zespoły badawcze w Temple wykazały skuteczność EBT-101 w usuwaniu DNA HIV z zakażonych komórek i stworzyły podstawy do badań klinicznych. To dla nas naprawdę ekscytujące, że Excision BioTherapeutics wprowadza tę potencjalnie leczniczą terapię do badań klinicznych fazy I/II.
Wstępne wyniki badań przeprowadzone na naczelnych są więcej niż zadowalające, ale w celu potwierdzenia sukcesu konieczne jest wyjście poza modele zwierzęce. Badania kliniczne EBT-101 fazy I/II przebiegają zgodnie z planem. Szacowane zakończenie danych jest planowane na 2025 r.